【財訊快報／記者何美如報導】安基生技(7754)核心新藥AJ201（學名：Rosolutamide）再跨關鍵里程碑，今(3)日公告已完成三期臨床試驗計畫書，正式向美國食品藥物管理局（FDA）提出治療脊髓延髓性肌肉萎縮症（SBMA，又稱甘迺迪氏症Kennedy’s Disease）的三期樞紐試驗申請，可望成為目前全球已知SBMA藥物開發案中，唯一朝三期臨床推進的候選新藥，法人看好此一里程碑將進一步推升國際授權談判籌碼。

安基生技治療脊髓延髓性肌肉萎縮症（SBMA，又稱甘迺迪氏症Kennedy’s Disease），向美國FDA提出三期樞紐試驗申請完成，若FDA於標準30天審查期間未要求補充資料或暫緩試驗，安基即可啟動美國三期臨床，並進一步推進全球多國三期布局。本次三期試驗規劃全球收案約200名病友，實際時程則將視後續國際授權夥伴的開發規劃調整。

安基生技表示，AJ201目前已取得美國FDA及歐盟EMA孤兒藥資格認定，並獲FDA快速審查認定，全球已有19國專利保護；此外，申請中的新醫藥組合物專利若獲核准，保護期可延續至2044年，進一步建立產品未來商業化的專利護城河。

根據國際策略顧問公司L.E.K.調查，全球目前逾1.2萬名SBMA確診患者，AJ201若成功開發上市，最高年市場銷售規模可達25億美元。隨著三期臨床正式送件，AJ201開發進度跨入商業化前的重要階段，安基也將持續推動全球專利授權合作，三期試��進度及後續國際合作可望成為公司新藥價值提升的重要催化劑。

SBMA是一種罕見且目前缺乏有效治療選擇的神經肌肉退化性疾病，患者多為成年男性，疾病會逐步造成肌肉無力、萎縮等症狀。安基生技長期透過KDA年會「病友與家屬論壇」與全球病友及照護者直接交流，持續掌握病友需求。安基表示，對長期處於缺乏有效治療選擇困境的SBMA病友而言，AJ201邁入三期臨床代表治療新藥開發再向前跨出關鍵一步，病友社群的支持也有助於未來全球臨床收案。

安基生技董事長暨總經理黃文英表示，AJ201正式提出三期臨床試驗申請，是公司推動新藥開發邁向上市的重要里程碑，後續將持續積極推進國際授權與策略合作，期望加速AJ201全球開發及上市進程，早日為SBMA病友帶來治療選擇。